Доказана безопасность терапии муковисцидоза ивакафтором у детей младше 6 лет

Внедрение в клиническую практику ивакафтора, созданного учеными фармацевтической компании Vertex Pharmaceuticals Inc., позволило значительно улучшить состояние десятков тысяч больных муковисцидозом во всем мире. Существовало, правда, одно ограничение: препарат нового поколения разрешалось назначать только пациентам не младше 6 лет.

А британские исследователи из Национального института болезней сердца и легких (National Heart and Lung Institute) смогли доказать, что ивакафтор может безопасно применяться для терапии муковисцидоза и у детей в возрасте 2-5 лет.

Авторы публикации в январском номере журнала Lancet Respiratory Medicine наблюдали группу больных муковисцидозом численностью 34 человека. Возраст участников этого исследования находился в пределах между 2 и 5 годами.

Геномный анализ показал, что у каждого участника имелась, по меньшей мере, одна мутация гена CFTR, регулятора трансмембранной проводимости.

Испытуемым, у которых масса тела была менее 14 кг, ивакафтор был назначен в суточной дозе 50 мг, а для больных с массой тела более 14 кг суточная доза составляла 75 мг.

Все участники исследования принимали ивакафтор на протяжении 6 месяцев.

Авторы исследования сообщают, что прием препарата обеспечивал улучшение состояния практически у всех участников. Оценка состояния больных проводилась кроме функции легких по динамике массы тела, функции поджелудочной железы и уровню хлоридов пота.

Препарат в целом переносился хорошо. Авторы называют среди наиболее часто встречавшихся побочных эффектов кашель и рвоту. 5 пациентов вынуждены были прекратить участие в исследовании из-за нарушений функций печени.

По мнению лондонских ученых, необходимо как можно скорее провести более масштабное исследование, по результатам которого можно будет принять окончательное решение о возможности применения ивакафтора для терапии муковисцидоза у больных дошкольного возраста.