В США зарегистрирован новый препарат для терапии синдрома Кушинга

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США приняло решение о регистрации в этой стране лекарственного средства озилодростат/osilodrostat (торговое название «Истуриса»/Isturisa). Регистрационное свидетельство будет выдано фармацевтической компании «Новартис» (Novartis).

Новый препарат предназначен в первую очередь для лечения синдрома Кушинга у пациентов с опухолями гипофиза, которым невозможно выполнить хирургическую операцию либо у которых такая операция не привела к снижению повышенного уровня эндогенного кортизона.

Озилодростат блокирует активность фермента 11 бета-гидроксилазы и препятствует гиперпродукции кортизола.

Решение FDA основано на результатах клинических исследований с участием 137 пациентов взрослого возраста. Большинству участников исследования ранее были выполнены хирургические операции по удалению опухоли гипофиза, которые, однако, не привели к улучшению их состояния.

В течение первых 24 недель исследования пациенты получали препарат в дозе 2 мг дважды в день. В случае необходимости доза увеличивалась каждые 2 недели до максимального значения 30 мг дважды в сутки.

К концу этого этапа исследования приблизительно у половины участников показатели концентрации кортизола снизились до нормальных показателей.

На следующем этапе дизайн исследования был изменен – было проведено двойное слепое рандомизированное исследование с отменой препарата, в котором приняли участие 71 пациент из 137. В этом исследовании принимали участие те больные, которые не нуждались в дальнейшем увеличении дозы.

Участники были рандомизированы в 2 группы для приема озилодростата либо плацебо.

В ходе этого этапа было установлено, что нормальный уровень кортизола наблюдался у 86% больных, продолжавших принимать препарат, и у 30% участников из группы плацебо.

В январе этого года озилодростат получил регистрацию в странах ЕС.

https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/114794/fda-approves-isturisa-osilodrostat-treatment-for-cushings-disease/