вход на сайт

Войти Зарегистрироваться

«Информация для медицинских работников / первый живой профессиональный портал для практикующих врачей»

Выбор направления медицины

Информационный блок

Новое на портале

Размер текста
Aa Aa Aa

Создан первый в истории медицины препарат для лечения прогерии

Редакция (добавил(а) 21 декабря 2019 в 12:20)
Добавить новость Распечатать

На днях одна фармацевтическая компания из США подала заявку на регистрацию первого лекарственного средства, которое обеспечивает заметное увеличение продолжительности жизни детей, страдающих синдромом прогерии Хатчинсона-Гилфорда.

Компания Eiger BioPharmaceuticals Inc. официально сообщает о том, что начала процедуру регистрации препарата лонафарниб, первого лекарственного средства, предназначенного для терапии детской прогерии.

Лонафарниб относится к группе ингибиторов фарнезилтрансферазы. Именно избыточное продуцирование этого фермента является главной причиной ускоренного старения и смерти детей, страдающих прогерией.

Повышенный уровень фарнезилтрансферазы способствует ускоренному и значительному накоплению в клетках белка прогерина, что помимо прочего приводит к быстрому развитию поражений жизненно важных органов (атеросклероз, ишемическая болезнь сердца, почечная недостаточность) и смерти. Средняя продолжительность жизни детей с прогерией составляет 14,5 года.

Из-за того, что это заболевание является очень редким, клинические исследования лонафарниба продолжались в течение 12 лет. Участие в них приняли в общей сложности 250 детей из 30 стран.

Как сообщается в пресс-релизе, прием лонафарниба был связан со значительным снижением смертности участников.

Так, в ходе одного такого исследования было установлено, что в группе, получавшей лонафарниб 2 раза в сутки, в течение 2 лет умер 1 пациент из 27, в то время как в контрольной группе из 27 участников умерли 9.

Все исследования проводились под эгидой и при финансовом участии Исследовательского фонда Progeria из США.

https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/108757/new-drug-application-submitted-for-first-ever-progeria-treatment/

Правовая информация: htts://medstrana.com.ua/page/lawinfo/

«Информация для медицинских работников / первый живой профессиональный портал для практикующих врачей»