вход на сайт

Войти Зарегистрироваться

«Информация для медицинских работников / первый живой профессиональный портал для практикующих врачей»

Выбор направления медицины

Информационный блок

Новое на портале

Размер текста
Aa Aa Aa

В США зарегистрирован первый препарат для лечения острой печеночной порфирии

Редакция (добавил(а) 21 ноября 2019 в 12:30)
Добавить новость Распечатать

Минздрав США принял решение о регистрации первого препарата для терапии редкого наследственного заболевания – острой печеночной порфирии.

В середине этой недели Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США зарегистрировало новый лекарственный препарат гивосиран/givosiran (торговое название «Гивлаари»/Givlaari), который был создан учеными из фармацевтической компании Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Гивосиран предназначен для РНК-интерференционной терапии острой печеночной порфирии (ОПП). Для этого генетического метаболического заболевания характерны тяжелые периодические обострения, способные привести к инвалидизации пациента. У пациентов с ОПП препарат обеспечивает уменьшение образования нейротоксичных промежуточных продуктов биосинтеза гема.

Как сообщается в пресс-релизе FDA, в ходе рандомизированного плацебо-контролируемого клинического исследования с участием 94 пациентов с ОПП было установлено, что по сравнению с группой плацебо у пациентов, принимавших гивосиран, число тяжелых приступов ОПП было меньше на 70%.

Наиболее частыми побочными эффектами при лечении гивосираном были реакции в месте введения препарата и тошнота. Согласно решению FDA, в ходе лечения этим препаратом необходимо проводить регулярный мониторинг функций почек и печени у пациентов.

Гивосиран появится на фармацевтическом рынке США в начале 2020 года.

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-inherited-rare-disease

Правовая информация: htts://medstrana.com.ua/page/lawinfo/

«Информация для медицинских работников / первый живой профессиональный портал для практикующих врачей»