вход на сайт

Войти Зарегистрироваться

«Информация для медицинских работников / первый живой профессиональный портал для практикующих врачей»

Выбор направления медицины

Информационный блок

Новое на портале

Размер текста
Aa Aa Aa

Экспериментальный препарат для терапии центроядерной миопатии получил в США статус орфанного лекарства

Редакция (добавил(а) 13 августа 2019 в 10:50)
Добавить новость Распечатать

Благодаря решению Минздрава США, создатели экспериментального препарата DYN101, предназначенного для лечения редкого наследственного заболевания, смогут начать клинические испытания нового лекарства уже в этом году.

В начале этой недели FDA приняло решение о присвоении статуса орфанного лекарства новому препарату DYN101, который был создан учеными из фармацевтической компании Dynacure.

Ранее аналогичное решение было принято Европейским агентством по лекарственным средствам.

Как сообщает веб-ресурс European Pharmaceutical Review, это лекарственное средство обладает способностью изменять экспрессию видоизмененного гена динамин 2 (DNM2), который наряду с мутациями генов MTM1 и BIN1 является причиной развития центроядерной миопатии, редкого наследственного заболевания.

Благодаря этим решениям компания Dynacure уже в этом году сможет начать клинические исследования фазы I и II, которые будут проводиться на базе нескольких лечебных учреждений.

В ходе доклинический исследований на животной модели было установлено, что экспериментальный препарат DYN101 обладает болезнь-модифицирующим эффектом в отношении центроядерной миопатии.

Во время экспериментов с мышами DYN101 продемонстрировал способность как предотвращать развитие заболевания, так и вызывать его регрессию.

Центроядерная миопатия является одной из редких форм врожденных миопатий, для которой характерны прогрессирующая мышечная слабость и атрофия, а также умеренные когнитивные нарушения и прогрессивная дыхательная недостаточность.

До настоящего времени в распоряжении врачей не было специфических препаратов для терапии этого тяжелого заболевания, которое часто становится причиной смерти больного ребенка в течение первого года жизни (Х-сцепленные формы центроядерной миопатии).

https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/96576/fda-grants-orphan-drug-designation-to-dyn101-treatment/

Правовая информация: htts://medstrana.com.ua/page/lawinfo/

«Информация для медицинских работников / первый живой профессиональный портал для практикующих врачей»