«Информация для медицинских работников / первый живой профессиональный портал для практикующих врачей»
Лікарська практика
Нове на порталі
- Новини 11.10.2024 Штучний інтелект у фармації: перспективи, переваги та потенційні ризики
- Новини 27.08.2024 Вакансії медсестри у Вінниці: особливості та вимоги до кандидатів
- Новини 07.11.2023 Мезотерапія - що це за процедура, особливості проведення і коли потрібна?
- Новини 31.07.2023 Безопераційні методики корекції нижнього повіка
- Новини 31.05.2023 Лечение метастазов в печени на поздних стадиях рака
- Новини 16.05.2023 Лікувальна фізкультура та профілактика варикозу
- Новини 23.03.2023 Що не можна робити онкологічним хворим
- Новини 05.12.2022 Лазерна корекція зору: лікар клініки “Новий Зір” розвінчує необґрунтовані страхи
- Новини 15.07.2022 Лечение синдрома вагинальной релаксации
- Новини 24.11.2021 Нашего малыша принес не аист: женщина поделилась опытом ЭКО
Экспериментальный препарат для терапии центроядерной миопатии получил в США статус орфанного лекарства
Благодаря решению Минздрава США, создатели экспериментального препарата DYN101, предназначенного для лечения редкого наследственного заболевания, смогут начать клинические испытания нового лекарства уже в этом году.
В начале этой недели FDA приняло решение о присвоении статуса орфанного лекарства новому препарату DYN101, который был создан учеными из фармацевтической компании Dynacure.
Ранее аналогичное решение было принято Европейским агентством по лекарственным средствам.
Как сообщает веб-ресурс European Pharmaceutical Review, это лекарственное средство обладает способностью изменять экспрессию видоизмененного гена динамин 2 (DNM2), который наряду с мутациями генов MTM1 и BIN1 является причиной развития центроядерной миопатии, редкого наследственного заболевания.
Благодаря этим решениям компания Dynacure уже в этом году сможет начать клинические исследования фазы I и II, которые будут проводиться на базе нескольких лечебных учреждений.
В ходе доклинический исследований на животной модели было установлено, что экспериментальный препарат DYN101 обладает болезнь-модифицирующим эффектом в отношении центроядерной миопатии.
Во время экспериментов с мышами DYN101 продемонстрировал способность как предотвращать развитие заболевания, так и вызывать его регрессию.
Центроядерная миопатия является одной из редких форм врожденных миопатий, для которой характерны прогрессирующая мышечная слабость и атрофия, а также умеренные когнитивные нарушения и прогрессивная дыхательная недостаточность.
До настоящего времени в распоряжении врачей не было специфических препаратов для терапии этого тяжелого заболевания, которое часто становится причиной смерти больного ребенка в течение первого года жизни (Х-сцепленные формы центроядерной миопатии).
Правова інформація: htts://medstrana.com.ua/page/lawinfo/
«Информация для медицинских работников / первый живой профессиональный портал для практикующих врачей»