В США зарегистрирован первый препарат для терапии теносиновиальной гигантоклеточной опухоли

В минувшую пятницу FDA приняло решение о регистрации препарата пексидартиниб/pexidartinib (торговое название Туралио/Turalio). Регистрационное свидетельство будет выдано японской фармацевтической компании Daiichi Sankyo.

Пексидартиниб, который будет производиться в капсулах, предназначен для лечения пациентов с теносиновиальной гигантоклеточной опухолью (ТГКО), которым противопоказана хирургическая операция, либо у которых после хирургического вмешательства наблюдается рецидив этой опухоли.

Это лекарственное средство относится к классу ингибиторов гранулоцитарно-макрофагального колониестимулирующего фактора, который способствует развитию ТГКО.

Решение FDA основано на результатах многоцентрового международного клинического исследования, в котором принимали участие 120 пациентов с ТГКО. Из этого числа 59 человек принимали плацебо.

В группе пексидартиниба частота общего ответа составила 38%, в то время как в группе плацебо этот показатель был равен 0. Процент пациентов с полным объективным ответом составил 15%, а частота частичного ответа была равна 23%.

Согласно решению FDA, текст на упаковке препарата и в листке-вкладыше должен содержать специальное предупреждение, выделенное рамкой («the Boxed Warning»), о риске развития тяжелого поражения печени при приеме пексидартиниба. Перед началом лечения пациенту необходимо провести биохимический анализ крови для оценки функций печени. Такие же исследования следует проводить через определенные промежутки времени и в ходе лечения.

При ухудшении показателей печеночных проб необходимо уменьшить дозу препарата, временно прекратить его прием или полностью отменить (в зависимости от результатов исследования крови).

Наиболее частыми побочными эффектами терапии пексидартинибом кроме ухудшения показателей печеночных проб были: изменение цвета волос, нейтропения, лейкопения, снижение уровня гемоглобина, сыпь, отек глаз.

https://www.news-medical.net/news/20190803/FDA-approves-first-therapy-for-symptomatic-tenosynovial-giant-cell-tumor.aspx