В США зарегистрирован первый препарат для терапии редкой формы рахита

В середине этой недели Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) приняло решение о регистрации лекарственного препарата буросумаб (burosumab-twza), торговое название Крисвита/Crysvita. Регистрационное свидетельство будет выдано компании Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Буросумаб предназначен для терапии редкого наследственного заболевания – Х-сцепленной гипофосфатемии (Х-сцепленный гипофосфатемический рахит) у детей старше 12 месяцев и взрослых.

В настоящее время в США имеется около 3 000 детей и 12 000 взрослых, страдающих этим орфанным заболеванием, при котором из-за мутации фосфатрегулирующего гена и некоторых других генов у больного наблюдается нарушение реабсорбции фосфора в почечных канальцах. В результате уровень фосфора в организме снижается настолько, что нарушается минерализация костей и зубов. Лечение витамином D при этой форме рахита совершенно неэффективно, поскольку у пациентов с Х-сцепленной гипофосфатемией не происходит образования активной формы витамина D (кальцитриола) из его неактивных форм.

Решение FDA основано на результатах 4-х клинических исследований с участием как детей, так и взрослых, страдавших Х-сцепленным гипофосфатемическим рахитом.

В ходе этих плацебо-контролируемых исследований нормализация уровня фосфора наблюдалась у 94% взрослых участников получавших буросумаб 1 раз в месяц, в то время как в группе плацебо этот показатель составил 8%.

В группе пациентов детского возраста буросумаб обеспечивал нормализацию уровня фосфора также у 94% участников, которые получали препарат 2 раза в течение месяца.

Терапия буросумабом у части пациентов сопровождалась развитием побочных эффектов: головная боль, боли в спине, синдром беспокойных ног, запор, снижение концентрации витамина D в сыворотке крови.

Буросумаб является моноклональным антителом, которое блокирует активность фактора роста фибробластов 23(FGF 23). Этот гормон снижает уровень фосфатов в организме и уровень активной формы витамина D.

В феврале этого года буросумаб был зарегистрирован в странах ЕС.

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm604810.htm