Препараты лития не замедляют прогрессирование бокового амиотрофического склероза

Ежегодно, у 30 тысяч людей в США диагностируют БАС. Продолжительность жизни после постановки диагноза крайне редко превышает 3-5 лет. Рилузол является единственным препаратом, который утвержден FDA для лечения БАС. Это средство позволяет продлить жизнь пациентов примерно на 3 месяца. На сегодняшний день не существует лекарств, посредством которых можно было бы добиться излечения.

В 2008 году было проведено небольшое пилотное исследование, результаты которого указывали на эффективность лития как средства, значительно замедляющего прогрессирование БАС. В этом трайле через 15 месяцев терапии ни один из 30 пациентов, что получал литий и рилузол не умер; сообщалось, что у них намного медленней прогрессировал моторный дефицит. Однако исследование не было слепым по дизайну и изучалось слишком небольшое число пациентов. Группа исследователей во главе с Swati Aggarwal (Massachusetts General Hospital) и Lorne Zinman (Sunnybrook Health Sciences Center) поставили перед собой цель доказать или опровергнуть эти данные путем оценки безопасности и эффективности терапии препаратами лития в сочетании с рилузолом у пациентов с БАС. Результаты были опубликованы в майском номере The Lancet Neurology (online first).

Исследование представляло собой двойной слепой, плацебо контролируемый трайл с дизайном типа «время до события» (time-to-event design). В период с января по июнь 2009 года пациенты (всего 84 человека) с диагнозом БАС из США и Канады, которые хотя бы в течение месяца принимали одну и ту же дозу рилузола, были случайным образом распределены на две группы с тем, чтобы получать рилузол в комбинации с литием (40 человек) или с плацебо (44 человека). Пациенты, лица, обеспечивавшие уход, исследователи и весь сторонний персонал, за исключением фармацевтов, не знали о распределении лечения (плацебо или литий?). Первичной конечной точкой считали время до события: летального исхода или уменьшения хотя бы на 6 баллов по пересмотренной шкале функционального рейтинга БАС (ALSFRS-R).

Трайл был остановлен после первого промежуточного анализа данных, так как не наблюдался благоприятный эффект лития, о котором сообщалось в пилотном исследовании 2008 года. Таким образом, авторы не выявили доказательств того, что литий в сочетании с рилузолом замедляет прогрессирование БАС в большей степени, чем сам рилузол.

Литература:

1. Aggarwal SP, Zinman L, Simpson E, McKinley J, Jackson KE, Pinto H, Kaufman P, Conwit RA, Schoenfeld D, Shefner J, Cudkowicz M; the Northeast and Canadian Amyotrophic Lateral Sclerosis consortia. Safety and efficacy of lithium in combination with riluzole for treatment of amyotrophic lateral sclerosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2010 Apr 1. [Epub ahead of print].
2. Fornai F, Longone P, Cafaro L, Kastsiuchenka O, Ferrucci M, Manca ML, Lazzeri G, Spalloni A, Bellio N, Lenzi P, Modugno N, Siciliano G, Isidoro C, Murri L, Ruggieri S, Paparelli A. Lithium delays progression of amyotrophic lateral sclerosis. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Feb 12;105(6):2052-7. Epub 2008 Feb 4.
3. Treatment Of Amyotrophic Lateral Sclerosis: Lithium Trial Fails To Replicate Initial Success And Shows No Benefit