Болезнь Леннокса-Гасто: препарат Onfi одобрен в качестве дополнительного препарата

Болезнь Леннокса-Гасто, как правило, проявляется в возрасте до четырех лет, и может быть вызвана целым рядом факторов, включая неправильное формирование головного мозга, тяжелые травмы головы, инфекционное поражение центральной нервной системы и ряд генетических проблем. Среди симптомов болезни, кроме эпилептических припадков, задержки физического и умственного развития, проблемы на поведенческом уровне.

В ходе клинических испытаний была проверена общая безопасность и эффективность препарата клобазама Онфи (Onfi). Основные побочные эффекты, отмеченные в ходе клинических испытаний, включают (по частоте случаев): излишнее спокойствие и безразличие к происходящему вокруг, высокую температуру, слюнотечение, запоры, кашель, воспаление мочевых путей, бессонницу, агрессию, раздражительность, рвоту, проблемы с глотанием, бронхит и пневмонию. Кроме того, как любой другой противоэпилептический препарат, Onfi может повысить частоту возникновения мыслей о самоубийстве у небольшого числа пациентов.

FDA обращает внимание на то, что после получения препарата все пациенты должны находиться под наблюдением на предмет возникновения данных симптомов. В рамках закона о веществах, подлежащих государственному контролю, препарат получил четвертую категорию из пяти возможных (наиболее опасные препараты отнесены к первой категории, данный препарат является «умерено опасным» при применении не по назначению).

Клобазам не может использоваться в качестве основного медикаментозного средства, но показал значительное повышение эффективности других противоэпилептических препаратов при тяжелых припадках.

Также FDA отмечает, что ввиду того, что болезни Леннокса-Гасто подвержено менее 200 000 жителей США, препарат получил статут «лекарства-сироты» – так называют препараты для лечения редких заболеваний. Так как производство таких лекарств невыгодно, то для фармацевтических компаний-производителей этих средств законом США предусмотрено предоставление налоговых льгот и исключительного права на продажу разработанного препарата в течение нескольких лет.