Генная терапия ВИЧ/СПИДа: клинический эксперимент подтверждает надежду на создание действенного функционального лечения

Результаты первого этапа клинических испытаний терапии SB-728-T (разработка компании Sangamo BioSciences, Inc., Ричмонд, Калифорния) были обнародованы на 51-ой Междисциплинарной конференции антимикробных агентов и химиотерапии (Interscience Conference on Antimicrobial Agents and Chemotherapy – ICAAC).

Sangamo – биотехническая компания, которая специализируется в разработке технологий, которые «включают» и «выключают» гены, манипулируя классом факторов транскрипции белка цинкового пальца (ZFP). Используя эти наработки, специалисты Sangamo также смогли создать технологии, способные вставлять, удалять и изменять определенные последовательности ДНК.

Ген CCR5 кодирует рецептор, используемый ВИЧ, чтобы попасть в клетки человека. Экспериментальная терапия SB-728-T, разработанная компанией Sangamo, модифицирует и исправляет копии этого гена, что значительно снижает количество вирусов в организме.

Вот что говорит о первых результатах клинических исследований директор Центра исследований трансляционной медицины Медицинской школы университета Пенсильвании доктор Карл Джун: «Статистически сильное соотношение между количеством модифицированных копий гена CCR5 и активностью вирусов дает право говорить о том, что скоро появится более безопасная и эффективная альтернатива высоко активной вирусной терапии (highly active antiretroviral therapy – HAART).

На первом этапе в клинических испытаниях приняли участие 10 добровольцев. Все они до этого проходили HAART. Все участники получили единичную дозу SB-728-T. Через четыре недели после этого шестеро испытуемых согласились приостановить прием HAART-медикаментов на 12 недель.

За это время вирусный уровень снизился у трех из шести пациентов, при этом у одного пациента практически исчез. Ученые обнаружили, что у тех, кому терапия не помогла, количество модифицированных CCR5-генов было в два раза меньше, чем у других участников эксперимента, и теперь проводят дополнительное исследование, чтобы разобраться в причинах. Тем не менее, профессор медицины школы Давида Гефена университета Калифорнии в Лос-Анжелесе говорит: «Мы воодушевлены тем, антивирусным эффектом, который был продемонстрирован».