Обнаружена эффективность талидомида в терапии редкого наследственного недуга

Больным с редким и очень опасным заболеванием – наследственной геморрагической телеангиэктазией – подарили новую надежду французские исследователи из Национального института медицинских исследований (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale). В опытах с мышами, у которых с помощью методов генной инженерии была искусственно вызвана наследственная геморрагическая телеангиэктазия, они добились значительных успехов с помощью талидомида – применение этого пользующегося дурной славой препарата значительно снижало риск кровотечения и стабилизировало состояние сосудов.

Наследственная геморрагическая телеангиэктазия (НГТ), известная также как болезнь Ослера-Вебера-Рандю, представляет собой редкое наследственное нарушение, связанное с наличием во многих органах и системах артериовенозных пороков. Такие врожденные дефекты сосудов могут вызывать различные осложнения, начиная от анемии из-за постоянной кровоточивости телеангиэктаз, расположенных на поверхности кожи и слизистых оболочках и заканчивая циррозом печени. Частота этого заболевания составляет 1-2 случая на 1 миллион человек. Лечению до сего времени болезнь Ослера-Вебера-Рандю поддавалась плохо.

Механизм воздействия талидомида при наследственной геморрагической телеангиэктазиb заключается в резком повышении синтеза белка PDGF-B в организме, что и приводит к выраженному терапевтическому эффекту.

Примечательно, что многочисленные случаи рождения детей без конечностей у женщин, которые 50 лет тому назад принимали препарат во время беременности, также был связан с воздействием талидомида на синтез белка, правда, не стимулирующим, а тормозящим. Как совсем недавно установили японские ученые, лекарство замедляло выработку в организме плода особого белка, именуемого цереблон, который необходим для формирования конечностей зародыша.