Минздрав США одобрил новый препарат для терапии рецидивирующего и рефрактерного острого миелоидного лейкоза с IDH1 мутацией

Препарат ивосидениб/ivosidenib (торговое название Тибсово/Tibsovo), зарегистрированный в конце прошлой недели FDA (Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США), был разработан учеными из американской фармацевтической компании Agios Pharmaceuticals, Inc.

Как сообщается в пресс-релизе FDA, это лекарственное средство является первым пероральным селективным ингибитором IDH1 и может быть использовано для терапии острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) у взрослых больных с мутацией этого гена, у которых имеется рецидив заболевания, либо у тех пациентов, у которых предшествующее лечение оказалось неэффективным.

Решение FDA было принято после изучения результатов клинического исследования эффективности и безопасности препарата в группе, включавшей 174 пациента.

В ходе этого клинического исследования было установлено, что в течение периода наблюдения средней продолжительностью 8,3 месяца у 32,8% больных, получавших лечение ивосиденибом, наблюдалась полная ремиссия или частичная клинико-гематологическая ремиссия, продолжавшаяся в среднем 8,2 месяца.

Кроме того, после курса терапии с помощью ивосидениба у пациентов, нуждавшихся до лечения в трансфузиях крови или тромбоцитарной массы, наблюдалось уменьшение потребности в таких переливаниях. Так, из 110 участников, которым до начала исследования были необходимы регулярные трансфузии, у 37% больных отсутствовала потребность в таких переливаниях на протяжении не менее 56 дней после курса лечения ивосиденибом.

Среди наиболее частых побочных эффектов препарата были чувство постоянной усталости, лейкоцитоз, боли в суставах, диарея, одышка, тошнота, афтозный стоматит, аритмия, кашель и запоры. Препарат противопоказан для приема кормящими матерями. Кроме того, листок-вкладыш к препарату и текст на упаковке должны содержать специальное предупреждение о способности ивосидениба вызвать такой смертельно опасный побочный эффект как синдром ретиноевой кислоты.

Одновременно с одобрением препарата ивосидениб/Тибсово FDA разрешило применять в клиниках США и систему для лабораторной диагностики мутации гена IDH1, которая была разработана компанией Abbott Laboratories.

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm614115.htm