Вхід на сайт

Увійти Зареєструватись

«Информация для медицинских работников / первый живой профессиональный портал для практикующих врачей»

Вибір напряму медицини

Інформаційний блок
Розмір тексту
Aa Aa Aa

Экспериментальный препарат проявил высокую эффективность в отношении редкого генетического заболевания

Редакция (додав(-ла) 22 июля 2016 в 15:10)
Додати новость Роздрукувати

Согласно данным ВОЗ в настоящее время общее число зарегистрированных случаев врожденного дефицита гормона проопиомеланокортина не превышает 500. До последнего времени никаких специфических лекарств для терапии дефицита POMC не было – с другой стороны, очень скоро в распоряжение врачей может поступить высокоэффективный препарат для лечения этого «ультра-орфанного» заболевания.

Исследователи из ФРГ сообщают об успешных результатах испытаний экспериментального препарата сетмеланотид (setmelanotide), который был создан учеными из американской биотехнологической компании Rhythm Pharmaceuticals из Бостона (Boston).

В нерандомизированном открытом клиническом исследовании II фазы, которое проводилось на базе клиники Шарите в Берлине (Charité-Universitats-medizin Berlin in Germany), принимали участие 2 пациентки, страдающие дефицит POMC.

Одна больная была жительницей Германии, а вторая француженкой. Возраст больных был 21 год и 26 лет.

Вследствие неукротимого чувства голода, вызванного этим генетическим заболеванием, обе пациентки были склонны к перееданию, в результате чего вес каждой из них составлял к началу исследования около 160 кг.

Для врожденного дефицита РОМС с неопределяемыми в сыворотке крови уровнями кортизола и АКТГ характерно сочетание недостаточности надпочечников, повышенного аппетита и прогрессирующего морбидного ожирения.

Сетмеланотид вводился больным ежедневно с помощью подкожных инъекций в начальной дозе 0,25 мг пациентке из ФРГ и в дозе 0,5 мг жительнице Франции. Эскалация дозы производилась еженедельно таким образом, чтобы в конечном итоге суточная доза сетмеланотида составила для каждой из больных 1,5 мг.

На протяжении 10 месяцев ежедневных инъекций сетмеланотида масса тела одной из пациенток уменьшилась на 51 кг, а вторая больная похудела на 20,4 кг в течение 3 месяцев терапии экспериментальным препаратом.

Ранее предпринимались попытки терапии дефицита РОМС с помощью интраназального введения синтетического аналога меланокортина, который обладает анорексигенным эффектом – однако они оказались безрезультатными.

Правова інформація: htts://medstrana.com.ua/page/lawinfo/

«Информация для медицинских работников / первый живой профессиональный портал для практикующих врачей»