«Информация для медицинских работников / первый живой профессиональный портал для практикующих врачей»
Лікарська практика
Нове на порталі
- Новини 07.11.2023 Мезотерапія - що це за процедура, особливості проведення і коли потрібна?
- Новини 31.07.2023 Безопераційні методики корекції нижнього повіка
- Новини 31.05.2023 Лечение метастазов в печени на поздних стадиях рака
- Новини 16.05.2023 Лікувальна фізкультура та профілактика варикозу
- Новини 23.03.2023 Що не можна робити онкологічним хворим
- Новини 05.12.2022 Лазерна корекція зору: лікар клініки “Новий Зір” розвінчує необґрунтовані страхи
- Новини 15.07.2022 Лечение синдрома вагинальной релаксации
- Новини 24.11.2021 Нашего малыша принес не аист: женщина поделилась опытом ЭКО
- Новини 26.10.2021 Аппаратура для УЗИ: применение, принципы работы, разновидности
- Новини 23.10.2021 Интимная пластика после родов: когда необходима операция
Минздрав США может отказать в регистрации экспериментального препарата для терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Экспертная группа при специальном департаменте министерства здравоохранения США приняла решение не рекомендовать этому ведомству регистрацию препарата этеплирсен, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. По мнению большинства экспертов, представленные производителем материалы не подтверждают наличия у препарата терапевтических свойств в отношении этого заболевания.
Хотя формально решение экспертной группы FDA (Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США) не является обязательным при принятии окончательного решения, однако практика свидетельствует о том, что руководство этого ведомства, как правило, учитывает его.
Таким образом регистрации этеплирсена (etiplirsen) в этой стране оказалась под очень большим вопросом: вчера группа экспертов большинством голосов (7 «против» при 3 «за» и 3 воздержавшихся) не рекомендовала FDA регистрировать это лекарственное средство, созданное специалистами биотехнологической компании Sarepta Therapeutics, Inc.
Этеплирсен, инъекционный препарат для внутривенного введения, по замыслу его создателей должен обеспечивать игнорирование мышечными клетками экзона 51 гена дистрофина у больных с мышечной дистрофией Дюшенна. Препарат рассчитан на лечение больных с этой миопатией, которые являются носителями особого варианта гена, отвечающего за экспрессию белка дистрофина.
Такая мутация гена встречается приблизительно у 13% больных с мышечной дистрофией Дюшенна. В США число жителей, страдающих этим заболеванием (которым болеют преимущественно мальчики), составляет приблизительно 13 000 человек.
Окончательное решение относительно регистрации этеплирсена в США будет принято FDA в течение нескольких ближайших месяцев.
Правова інформація: htts://medstrana.com.ua/page/lawinfo/
«Информация для медицинских работников / первый живой профессиональный портал для практикующих врачей»